Jak genomika ovlivňuje novou éru objevování léků

Téměř před půl stoletím svět zjevně vstoupil do zlaté éry objevování léků. Díky rychlému pokroku v chemii pro medicínské aplikace a v chápání biologických procesů v organismu se objevila generace nových převratných léků (mnohé z nich pro dříve neléčitelná onemocnění) – v důsledku toho se po celém světě výrazně prodlužuje předpokládaná délka života.

Toto období bezprecedentní produktivity výzkumu a vývoje však nemělo dlouhodobější trvání a nehledě na veškerou naši snahu došlo v průběhu 90. let 20. století a počátkem 21. století k menšímu množství zásadních vědeckých objevů, než se očekávalo. Navíc první pokroky v našem chápání genomiky, což je vědecká disciplína, která se zaměřuje na DNA a geny, zásadním způsobem nezlepšily naši schopnost vyvíjet nové léky, jak mnozí odborníci předpokládali.

V současné době se jen 10 % vyvíjených léků skutečně dostane k pacientům. Valnou většinu potenciálních léků v průběhu výzkumu opustíme, protože jsme přesně nepochopili, jaký je vztah mezi biologickým procesem v organismu, na který se náš lék zaměřuje, a onemocněním, které chceme léčit.1

To se však začíná měnit. Počet a rozsah onemocnění, které vědci řeší, se zvyšuje a zároveň se objevuje řada nových úžasných způsobů léčby. Patří sem i léky, které zcela zásadně mění průběh onemocnění a v některých případech nabízejí i možnost vyléčení.

Věřím, že se nacházíme v nové éře objevování nových léků, protože došlo k zásadní změně v našem chápání lidské biologie.

Patrick Vallance, prezident pro výzkum a vývoj

Máme to v genech

Za touto změnou stojí změna chápání naší genetické výbavy, toho, co geny o našem organismu vypovídají, a proč u nás propukají onemocnění.

Na základě detailního studia genetických profilů pacientů s určitým onemocněním začínají vědci lépe chápat biologické procesy v organismu, které s tímto onemocněním souvisejí. Lepší znalosti o lidské genetice vědcům pomáhají lépe předvídat, zda určitý proces v organismu s onemocněním souvisí, a podle toho pak zaměřit další výzkum.

Objevování a výzkum nových léků je zajímavá a inovativní činnost, ale zároveň vyžaduje mnoho času, je s ní spjato vysoké riziko a je nesmírně náročná. Cokoli, co nám pomůže dosáhnout lepší výchozí pozice, může mít obrovský pozitivní dopad na úspěšnost při vývoji nových inovativních léků pro pacienty.

Týmová práce nám pomáhá jít správným směrem

Abychom správně využili potenciál genetických znalostí k zacílení našeho výzkumu, vytvořili jsme specializovaný vědecký tým, tzv. tým Target Science. Tým spolupracuje s vědci z našich terapeutických oblastí a také s externími výzkumnými pracovníky z akademické sféry a informuje náš vývojový tým o nových lécích. 

Týmová práce je naprosto klíčová pro maximální využití vědeckého pokroku. V rámci programu spolupráce nazvaného Open Targets, v němž jsou našimi partnery European Bioinformatics Institute, Wellcome Trust Sanger Institute, společnosti Biogen a Takeda, jsme spustili vyhledávač s otevřeným přístupem podobný Googlu, který dokáže ve velkém rozsahu vyhledávat, vyhodnocovat a integrovat nesmírné množství genetických a biologických údajů, které se v současnosti generují.

Jsme přesvědčeni, že pokud se nám díky této spolupráci podaří smysluplně využít potenciálu „velkých dat“ a sekvenování genomu, zásadně by nám to mohlo pomoci zvýšit úspěšnost při hledání nových léků.

V roce 2015 jsme v Seattlu založili průkopnický výzkumný ústav, který vede čelní odborník na genomovou vědu, profesor Dr. John A. Stamatoyannopoulos. Tento ústav, známý pod názvem Altius Institute, je další důležitou iniciativou v novátorském využívání nejnovějších genetických technologií, s jejichž pomocí dokážeme v nebývalém tempu a rozsahu nahlížet do fungování buněčných operačních systémů.

Společně s UK Biobank jsme také spustili významnou výzkumnou iniciativu k zahájení sekvenování genetických údajů 500 000 anonymizovaných dobrovolníků vedených ve zdravotnické databázi společnosti UK Biobank. Tento způsob získávání genetických podkladů představuje revoluci ve vědeckém výzkumu a vývoji léčiv a my doufáme, že nám tato výzkumná iniciativa pomůže získat zcela nová východiska vývoje budoucích léčiv.

V prosinci 2017 jsme oznámili, že do výzkumu genomu nově investujeme 40 milionů liber*, abychom rozšířili partnerství s UK Biobank, s jejíž pomocí budeme moci sekvenovat všech 500 000 datových souborů, a posílili spolupráci v rámci programu Open Targets.

„Tato nová éra hledání léčiv by se měla vyznačovat otevřeností,“ řekl Patrick. „Pokud dokáže vědecká komunita spojit síly k objevování nových cílů prostřednictvím programů spolupráce, jako jsou Open Targets, Altius a UK Biobank, pak tím napomůže k vytvoření plodného podhoubí pro vznik nových léčiv.“

Zdroje

[1] Validating therapeutic targets through human genetics; Nature Reviews Drug Discovery 12, 581–594 (2013)

*Kliknutím na odkaz opustíte webové stránky GSK Česká republika. Společnost GlaxoSmithKline s.r.o. nenese odpovědnost za další obsah.