Společnost GSK převádí portfolio přípravků pro genovou terapii vzácných onemocnění na společnost Orchard Therapeutics

Společnosti GSK a Orchard Therapeutics oznámily podpis strategické dohody, podle níž společnost GSK převede své portfolio schválených i dosud neschválených přípravků pro genovou terapii vzácných onemocnění na společnost Orchard, čímž zajistí další rozvoj programů a dostupnost pro pacienty. Tato akvizice posiluje pozici společnosti Orchard coby globálního lídra na poli genové terapie vzácných onemocnění. Společnost GSK bude nadále investovat do rozvoje této oblasti, především do buněčných a genových terapií s důrazem na onkologii.

Podle dohody se společnost GSK stane investorem společnosti Orchard Therapeutics, bude mít zajištěn 19,9% podíl a také místo v představenstvu společnosti. Rovněž obdrží finanční plnění ve formě příjmů z výnosů a plateb za dosažení obchodních milníků v souvislosti s portfoliem, které je předmětem akvizice. Za účelem úspěšného využití aktiv si společnosti GSK a Orchard budou předávat výrobní, technické i obchodní postřehy a poznatky o vývoji přípravků pro genovou terapii.

Společnost Orchard Therapeutics, která působí ve Velké Británii a v USA, se zabývá genovou terapií v klinické fázi vývoje a jejím posláním je měnit životy pacientů se vzácným onemocněním prostřednictvím inovativních genových terapií. Akvizice programů společnosti GSK doplní portfolio společnosti Orchard v oblasti klinických a preklinických genových terapií na primární imunodeficience a dědičné poruchy metabolismu.

Portfolio programů genové terapie, které přejdou do vlastnictví společnosti Orchard, zahrnuje např. genovou terapii pro děti s těžkou kombinovanou imunodeficiencí způsobenou deficiencí adenosindeaminázy (ADA-SCID), dva klinické programy v pokročilé fázi, které jsou součástí probíhajících registračních studií zaměřených na léčbu metachromatické leukodystrofie (MLD) a Wiskottova-Aldrichova syndromu (WAS), a jeden klinický program zaměřený na beta-talasemii. Společnost Orchard rovněž získá od institucí Telethon a Ospedale San Raffaele práva k udělování výhradních licencí ke třem dalším preklinickým programům, a to po skončení klinických studií proveditelnosti pro mukopolysacharidózu typu 1 (MPS1 čili syndrom Hurlerové), chronickou granulomatózní nemoc (CGD) a globoidní celulární leukodystrofii (GLD).

Dohoda je výsledkem strategické analýzy jednotky pro výzkum vzácných onemocnění společnosti GSK. Ta začala v červenci 2017 v rámci průběžné prověrky priorit celé skupiny za účelem posílení portfolia farmaceutických produktů s důrazem na prioritní programy ve dvou stávajících terapeutických oblastech, kterými jsou respirační onemocnění a HIV/infekční choroby, a ve dvou potenciálních oblastech včetně onkologie a zánětlivých onemocnění imunologického původu.