Buněčná a genová terapie

Od té doby, co roku 1953 James Watson a Francis Crick objevili strukturu DNA, došlo k výraznému pokroku v našem pochopení onemocnění způsobených vadnými geny.

To vedlo vědce k otázce: „Můžeme-li určit vadný gen a opravit ho, mohli bychom potenciálně najít i způsob, jak vyléčit genetická onemocnění, která jsou pro pacienty a jejich rodiny tak zničující?“

Vědečtí pracovníci se pokoušejí získat odpověď na tuto otázku v rychle se rozvíjející oblasti buněčné a genové terapie, což je revoluční přístup k personalizované medicíně zahrnující opravu nebo náhradu vadných genů, buněk nebo tkání pomocí nejmodernějších technik.

Průkopnický výzkum

Po celá desetiletí se výzkum potýkal s vědeckými nezdary. V 90. letech 20. století, když byl výzkum ještě na samém začátku, někteří pacienti, kteří dostali zkušební genovou terapii, v důsledku této terapie zemřeli.

Tragédií bylo, že technologie používané k doručení opravených genů do buněk pacientů (určitá verze viru používaná k „injektaci“ buněk správnou DNA) nedopatřením vyvolaly vznik rakovinotvorných genů.

To byla hlavní překážka. Vytrvalost vědců po celém světě však vzbuzuje rostoucí naděje, že buněčná a genová terapie by mohla konečně dospět.

Bylo dosaženo slibných výsledků u některých imunoterapií při léčbě rakoviny a dalších onemocnění včetně hemofilie B, lysosomálních střádavých poruch a různých dalších vzácných nemocí.

Naše účast

Buněčnou a genovou terapií se zabýváme od roku 2010. Spolupracujeme s ústavem San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET), předním světovým výzkumným centrem pro genovou terapii kmenových buněk působícím v Itálii. TIGET je průkopníkem v podávání genové terapie od preklinických studií po výzkum na pacientech.

Náš primární výzkumný program s institutem TIGET je zaměřen na genovou terapii při léčbě ADA-SCID (těžké kombinované imunodeficience způsobené nedostatkem adenosin deaminázy) – vzácného onemocnění, při němž mají děti kvůli mutaci jednoho genu výrazně oslabený imunitní systém. Dále zkoumáme možnosti genové terapie u dvou dalších vzácných onemocnění – metachromatické leukodystrofie a Wiskott-Aldrichova syndromu.

Spolupracujeme s týmem institutu TIGET na rozvoji jejich výzkumu, podporujeme projekt našimi odbornými vědomostmi v oblasti vývoje a výroby léků i znalostí globálního regulačního prostředí, abychom výzkum probíhající na akademické půdě mohli proměnit v celosvětově schválený způsob léčby pacientů.

Také rozšiřujeme naše aktivity v oblasti genové terapie mimo rámec vzácných onemocnění. Roku 2014 jsme zahájili spolupráci se společností Adaptimmune specializující se na výzkum potenciálu genové terapie pro zlepšení schopnosti imunitního systému bojovat s rakovinou.

Buněčná a genová terapie je na hony vzdálena „malé bílé pilulce“ vyráběné v továrně, předepisované pacientům a vydávané v lékárně. Přesto potenciál využití tohoto přístupu – použití vlastních buněk pacienta a vysoce specializovaných lékařských postupů k léčbě jednotlivců – u široké škály onemocnění vzrůstá.

Naše vize pro buněčnou a genovou terapii

V GSK rozšiřujeme své schopnosti v oblasti buněčné a genové terapie, abychom pomohli více pacientům. V rámci naší vědecko-výzkumné organizace investujeme do specializované, multidisciplinární skupiny.

Tato oblast vědy vyžaduje k rychlému pokroku nových technologií vytvoření nových výrobních technik, zapojení regulačních orgánů do nových strategií vývoje a registrace, vyřešení logistických problémů v dodavatelském řetězci a stanovení způsobů rentabilního rozšíření velice komplexního vědeckého procesu, odborné schopnosti a zkušenosti.

Veškeré tyto prvky jsou nezbytné, aby se tato technologie stala pro pacienty realitou.

Vzhledem k tomu, že se v oboru buněčné a genové terapie objevují příležitosti i mimo rámec léčby vzácných onemocnění a rakoviny, je naší vizí nabídnout tyto typy léčby jako alternativu k molekulárním a biofarmaceutickým přístupům běžněji používaným ve vývoji nových léků.

To vyžaduje zásadní změnu v myšlení. Jsme však přesvědčeni, že potenciál této technologie pro pacienty je už nyní zřejmý. Začíná se psát nová kapitola příběhu, na jehož začátku stáli Watson a Crick.