Vzácná onemocnění – výzva pro GSK

Praha, 28. února 2013

V drtivé většině případů jsou vrozená, dlouhou dobu se nemusí projevit a způsobují vážné zdravotní problémy. Ačkoli nepatří mezi ty nejrozšířenější, jako například kardiovaskulární choroby, jsou vzácná onemocnění pro GSK jednou z největších výzev. Celosvětově jimi trpí 6 – 8 % populace, což v evropském měřítku představuje až 35 milionů lidí. Aktuální statistiky uvádějí, že v ČR má některou ze vzácných chorob přibližně 20 tisíc pacientů.)

V Evropské unii je onemocnění považováno za vzácné, postihuje-li méně než 5 osob na 10 000 obyvatel. Odborníci však upozorňují, že výskyt vzácných chorob v budoucnu poroste. Významným pozitivem je, že většinu z nich lze diagnostikovat již v dětském věku. Lékař tak může včas nasadit potřebnou léčbu.

„Společnost GSK v loňském roce investovala celkově téměř 4,4 miliardy dolarů do výzkumu a vývoje nových léčiv,“ říká generální ředitelka GSK ČR Monika Horníková. Stále ale platí, že ačkoliv pacienti v současné době mají díky intenzivnímu vývoji a výzkumu farmaceutických firem k dispozici účinné moderní léky, které výrazně zlepšují kvalitu života, je řada těchto onemocnění nevyléčitelných. Jejich závažnost spočívá především v jejich různorodosti. Pacienti se stejnou diagnózou tak mohou mít různé příznaky i projevy nemoci.

V současné době zná medicína téměř 7 000 druhů vzácných onemocnění, která zasahují tělesné nebo duševní schopnosti člověka. Někdy má pacient hned několik typů vzácných nemocí současně, což léčbu komplikuje. Související komplikace bývají zpravidla obrovskou zdravotní, ekonomickou i sociální zátěží pro nemocné a jejich rodiny.

GSK bojuje proti vzácným onemocněním

Výzkum a vývoj nových léků je komplexní proces, který je postaven nejen na náročném vědeckém úsilí, ale také na revolučním přístupu. Pro dosažení ještě lepších výsledků proto GSK vytvořila speciální pracovní jednotku pro vzácná onemocnění – GSK Rare Diseases, která vyvíjí nové způsoby léčby vzácných onemocnění. V prvotní fázi se jednotka zaměří na 200 vzácných onemocnění ve čtyřech terapeutických oblastech:

  • poruchy centrální nervové soustavy a svalů
  • imunitní zánětlivá onemocnění
  • zhoubná a hematologická onemocnění
  • vrozené a získané poruchy metabolismu

 

Výzkum a vývoj nových léčivých přípravků je finančně i časově velmi náročná záležitost. Na začátku je zhruba 5 000 látek. Z nich však pouze jedna projde všemi fázemi klinického vývoje a dostane se až k pacientům. „Tento proces trvá přibližně 10 až 15 let a v přepočtu vyjde i na více než 30 miliard korun. Jenom v České republice jsme do klinického vývoje investovali v letech 2006 až 2011 více než 1 miliardu korun. Vloni šlo o 192 milionů Kč,“ upřesňuje generální ředitelka GSK ČR Monika Horníková.

Kromě toho, že přináší pacientům moderní možnosti léčby, má práce výzkumných týmů GSK i další, někdy opomíjený přínos – posouvá hranice znalostí v medicíně. Poznatky, které díky výzkumu získají odborníci, se následně využívají i ve vývoji léků pro řadu dalších chorob. Tím dochází k medicínskému pokroku v celém zdravotnictví.